精準治療疾病是長期以來醫(yī)學界不懈追求的目標。2015年1月20日，時任美國總統(tǒng)奧巴馬在國情咨文中提出“精準醫(yī)學計劃”，這掀起了全球精準醫(yī)學的熱潮。各國競相角逐，開創(chuàng)了一個醫(yī)學新時代。這一具有特定時代特征的精準醫(yī)療是應用現(xiàn)代遺傳技術、分子影像技術、生物信息技術，結合患者個體基因特征、生活習慣、環(huán)境以及臨床數(shù)據(jù)等選擇最佳的干預方案。精準醫(yī)學包括精準診斷與精準治療，最終目的是實現(xiàn)對特定患者和疾病進行個體化的精準治療，并提高預防和疾病診治效果。
　　在揭示疾病深度特征的基礎上形成高水平的醫(yī)療，離不開藥物。一方面，精準醫(yī)療依賴于深度挖掘臨床藥物的特征，根據(jù)疾病分層并依據(jù)特定的患者和藥物的特性精準應用藥物，達到高效、安全治療的目的。另一方面，伴隨醫(yī)學界對疾病認識的深入，研究開發(fā)對特定患者和疾病具有潛在治療價值的新型藥物，可滿足精準醫(yī)學的臨床需求。
　　尚未滿足的臨床需求歷來是創(chuàng)新藥物研發(fā)的基本出發(fā)點。在精準醫(yī)學時代，創(chuàng)新藥物研發(fā)基于生物大數(shù)據(jù)，以特定疾病的生物標志物（biomarker）為靶標，以特定患者療效的生物標志物為基準，以特定患者人群的治療獲益和安全性作為藥品檢驗的標準，開發(fā)具有精準治療價值的有新型作用機制的藥物。
　　我們受托組織《化學創(chuàng)新藥物研發(fā)》分冊編撰，實感才疏學淺，力不從心。但有幸在本分冊編撰過程中得到各位專家的大力支持和鼓勵。同時，還要感謝“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項的推進，這使我國創(chuàng)新藥物研發(fā)初顯成效。本書的第1章試圖表達邁向精準醫(yī)學之際創(chuàng)新藥物研發(fā)的現(xiàn)狀，并努力響應精準醫(yī)學時代的呼喚，展現(xiàn)創(chuàng)新藥物研發(fā)目標和方法的革新。一批在創(chuàng)新藥物研發(fā)領域長期辛勤耕耘的專家，以其成功研發(fā)各具特色的新藥過程，編撰了第2～8章。在這7章中，每章都有一個在中國成功上市的新藥，作者又以其在該領域研究的深厚造詣闡述了國內(nèi)外新藥研發(fā)的進展和展望。在第9～12章中向讀者展現(xiàn)了全球取得的若干新藥研發(fā)的不同進展。目前，大部分相關疾病的新藥仍處于研發(fā)或臨床試驗階段。作者均已在這些相關新藥領域中開展了研究，并已獲得進入臨床研究的候選新藥。作者試圖通過本書展現(xiàn)在精準醫(yī)學時代，我國已經(jīng)取得的若干新藥研發(fā)成果，并借此給讀者以啟迪。
　　人類對于疾病的認識永無止境，對精準醫(yī)學的追求永遠在路上。精準醫(yī)學為創(chuàng)新藥物研發(fā)提供了前所未有的機遇，也提出了嚴峻的挑戰(zhàn)。在邁向精準醫(yī)學的道路上，創(chuàng)新藥物研發(fā)工作者將從浩瀚的大數(shù)據(jù)中挖掘揭示疾病本質的有效信息�；�于特定的生物靶標結構開展精準的靶向藥物分子設計，借助高效的化學和生物合成手段獲得理性設計的分子實體，進而發(fā)展靈敏、精準、高效的生物檢測手段，建立客觀反映疾病治療效果的藥效評價模型，發(fā)展精準制導的藥物遞送系統(tǒng)，獲取具有精準療效和安全性潛質的候選化合物。新型作用機制的創(chuàng)新藥物，除了抑制、激活、激動、拮抗特定的靶標外，也可能通過調(diào)控蛋白一蛋白的相互作用、影響蛋白質翻譯后修飾、降解若干關鍵蛋白發(fā)揮藥效調(diào)控作用。藥物和靶標的作用模式，也可能通過變構、共價結合等不同作用模式的特質，實現(xiàn)高選擇性、高親和力、精準的靶標占據(jù)作用。創(chuàng)新藥物研發(fā)必將被賦予醫(yī)學發(fā)展新的時代特征，不斷推陳出新。我們期待我國在精準醫(yī)學研究領域取得更多造福人類健康的成果，有更多的創(chuàng)新藥物問世。