目錄
總序/i
前言/vii
摘要/ix
Abstract/xvii
第一章 基因治療概述/1
第一節(jié) 基因治療的概念及類型/1
第二節(jié) 基因載體的制備/4
一、病毒載體的制備/4
二、非病毒載體的制備/6
第三節(jié) 基因治療的特點(diǎn)/7
第四節(jié) 國內(nèi)外基因治療的相關(guān)法規(guī)/8
第五節(jié) 未來發(fā)展趨勢和建議/10
一、盡早制定我國的孤兒藥法案/10
二、加快基因治療藥物的支付體系建設(shè)/10
三、完善并鼓勵(lì)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)/11
四、大力培養(yǎng)基因治療相關(guān)的科研人員/11
五、發(fā)展病毒載體的規(guī)模化生產(chǎn)技術(shù)，攻克上下游物料的“卡脖子”技術(shù)/12
第二章 國外基因治療的發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢/13
第一節(jié) 美國基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢/13
一、美國政府將基因治療視為國家發(fā)展戰(zhàn)略/14
二、美國NIH 加大對基因治療領(lǐng)域的資助/15
三、民間資本大量涌入基因治療研究/16
四、美國基因治療監(jiān)管體系日趨完善/16
第二節(jié) 歐洲基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢/18
一、歐盟基因治療發(fā)展概述/18
二、歐洲各國對基因治療領(lǐng)域的資助持續(xù)增加/20
三、歐洲建立了完善的基因治療監(jiān)管體系/23
第三節(jié) 日本基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢/24
第四節(jié) 韓國基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢/27
第五節(jié) 印度基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢/29
第三章 我國基因治療的發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢/31
第一節(jié) 我國基因治療發(fā)展概述/31
一、臨床試驗(yàn)/31
二、產(chǎn)業(yè)產(chǎn)品/33
三、基礎(chǔ)研究與政策扶持/34
第二節(jié) 我國基因治療監(jiān)管體系/36
第三節(jié) 我國基因治療的遠(yuǎn)期規(guī)劃及建議/38
第四章 基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展概況/41
第一節(jié) 上市產(chǎn)品/41
第二節(jié) 在研產(chǎn)品/43
第三節(jié) 專利分析/45
一、全球基因治療領(lǐng)域技術(shù)研發(fā)分析/45
二、中國基因治療產(chǎn)業(yè)競爭力研究/49
第四節(jié) 基因治療產(chǎn)業(yè)概況/52
第五章 病毒載體基因治療/55
第一節(jié) 病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/55
一、逆轉(zhuǎn)錄病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/55
二、腺病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/58
三、腺相關(guān)病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/68
四、痘病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/71
五、溶瘤病毒基因治療的研究現(xiàn)狀/76
第二節(jié) 病毒載體基因治療領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/83
一、病毒載體的免疫反應(yīng)/83
二、病毒載體的安全性/84
三、新型病毒載體的發(fā)現(xiàn)、設(shè)計(jì)與改造/86
四、病毒載體的規(guī)�；�制備/91
第三節(jié) 病毒載體基因治療領(lǐng)域的未來需求和重點(diǎn)項(xiàng)目的建議/92
一、未來需求/92
二、重點(diǎn)項(xiàng)目建議/94
第四節(jié) 病毒載體基因治療領(lǐng)域發(fā)展的政策建議/96
第六章 非病毒載體的基因治療/97
第一節(jié) 非病毒基因治療的發(fā)展歷史與現(xiàn)狀/97
一、基于質(zhì)粒DNA的基因治療研究現(xiàn)狀/97
二、基于小核酸的基因治療研究現(xiàn)狀/100
三、基于mRNA的基因治療研究現(xiàn)狀/108
第二節(jié) 非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/115
一、基于質(zhì)粒DNA的非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/115
二、基于小核酸的非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/122
三、基于mRNA的非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/126
第三節(jié) 非病毒基因治療未來發(fā)展需求、項(xiàng)目與政策建議/129
一、基于質(zhì)粒DNA的非病毒基因治療未來發(fā)展需求、項(xiàng)目與政策建議/129
二、基于質(zhì)粒RNA的非病毒基因治療未來發(fā)展需求、項(xiàng)目與政策建議/132
第七章 基因編輯/135
第一節(jié) 基因編輯領(lǐng)域的發(fā)展歷史與現(xiàn)狀/135
一、人工核酸酶的研究歷史與現(xiàn)狀/136
二、堿基編輯工具/139
三、引導(dǎo)編輯/140
四、基因編輯技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化現(xiàn)狀/141
第二節(jié) 基因編輯的研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/143
一、傳統(tǒng)基因編輯/143
二、堿基編輯/145
三、開發(fā)基于CRISPR/Cas9的其他衍生編輯工具/148
四、基因編輯在人類疾病治療中的應(yīng)用/149
第三節(jié) 基因編輯技術(shù)的未來需求與重點(diǎn)項(xiàng)目、政策建議/151
一、基因編輯技術(shù)未來需求/151
二、我國基因編輯重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目建議/153
三、政策建議/155
第八章 基因修飾的細(xì)胞治療/157
第一節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療的發(fā)展和現(xiàn)狀/157
第二節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療領(lǐng)域的問題和研究熱點(diǎn)/159
一、TCR-T，CAR-NK，CAR-M/159
二、雙/多特異CAR-T/160
三、“邏輯門”CAR-T/160
四、過表達(dá)或基因編輯改造CAR-T/160
五、帶安全開關(guān)的CAR-T/161
六、通用型CAR-T/161
七、CAR-T與其他療法聯(lián)合治療/161
第三節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療領(lǐng)域的未來需求和重點(diǎn)項(xiàng)目的建議/161
第四節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療領(lǐng)域發(fā)展的政策建議/163
第九章 基因治療的臨床應(yīng)用及挑戰(zhàn)/165
第一節(jié) 基因治療的臨床應(yīng)用/165
一、體內(nèi)基因治療/167
二、體外基因治療/167
三、基因治療的發(fā)展趨勢/167
第二節(jié) 基因治療面臨的挑戰(zhàn)/169
一、基因治療的倫理問題/169
二、病毒載體的免疫原性/171
三、基因治療的長期毒副反應(yīng)/175
四、病毒基因治療產(chǎn)品脫落/177
第三節(jié) 基因治療的臨床應(yīng)用未來發(fā)展需求與政策建議/179
參考文獻(xiàn)/181
關(guān)鍵詞索引/186